这是描述信息

全球首个β地中海贫血基因疗法!将在今年二季度获批上市

  • 分类:媒体报道
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2020-02-04 14:56
  • 访问量:

【概要描述】使环境更适合人类工作和劳动的需要。这就涉及到人们的衣、食、住、行、玩的方方面面,都要符合科学、卫生、健康、绿色的要求。这个层面属于微观的,既要靠公民的自觉行动,又要依靠政府的政策法规作保证,依靠社区的组织教育来引导,要工学兵商各行各业齐抓共管,才能解决。地球上每一个人都是有权力保护地球,也有权力享有地球上的一切,海洋、高山、森林这些都是自然,也是每一个人应该去爱护的。

全球首个β地中海贫血基因疗法!将在今年二季度获批上市

【概要描述】使环境更适合人类工作和劳动的需要。这就涉及到人们的衣、食、住、行、玩的方方面面,都要符合科学、卫生、健康、绿色的要求。这个层面属于微观的,既要靠公民的自觉行动,又要依靠政府的政策法规作保证,依靠社区的组织教育来引导,要工学兵商各行各业齐抓共管,才能解决。地球上每一个人都是有权力保护地球,也有权力享有地球上的一切,海洋、高山、森林这些都是自然,也是每一个人应该去爱护的。

  • 分类:媒体报道
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2020-02-04 14:56
  • 访问量:
详情

基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)上个月宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/β0基因型、适合造血干细胞移植(HSC)但缺乏人白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),EC通常都会遵循CHMP的建议,并将在大约2个月内做出最终审查决定。


如果获得批准,Zynteglo将成为首个治疗TDT的基因疗法,该药是一种一次性治疗的基因疗法,可解决导致TDT的根本遗传病因,有望为TDT的临床治疗带来一场革命,将显著改变疾病进程、显著提高TDT患者健康和生活质量。

 

 

CHMP的积极意见,基于来自I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar(HGB-204)研究、正在进行的2项III期临床研究Northstar-2(HGB-207)和Northstar-3(HGB-212)、长期随访研究LTF-303的数据。

 

 

 

截止2018年9月14日,来自I/II期Northstar研究的数据显示,接受Zynteglo治疗的非β0/β0基因型患者中,80%(n=8/10)患者实现了输血非依赖性,意味着这些患者至少12个月没有接受输血,并且血红蛋白水平保持在9g/dL以上。在数据截止时,这8例患者维持无输血的中位时间为38个月(范围:21-44个月)。在III期研究Northstar-2和Northstar-3中,采用了精细制造工艺生产Zynteglo,以进一步改善Northstar研究中观察到的临床结果。截止2018年9月14日,Northstar-2研究中Zynteglo输注6个月后患者的总血红蛋白中位数为11.9g/dL(范围:8.4-13.3g/dL)。

 

这些研究中,观察到的归因于Zynteglo的非严重不良事件包括:潮热、呼吸困难、腹痛、四肢疼痛、非心脏性胸痛。1例血小板减少症严重不良事件被认为可能与Zynteglo有关。研究中观察到的其他不良事件与HSC和白消安(busulfan)骨髓消融治疗已知的副作用一致,包括静脉阻塞性疾病的严重不良事件。目前,Zynteglo继续在正在进行的III期研究Northstar-2和Northstar-3以及长期随访研究LTF-303中进行评估。

 

 

 

TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传病,导致血红蛋白降低或缺失。为了生存,TDT患者需要通过终生输血维持血红蛋白水平。由于不可避免的铁过载(即体内铁储存过多),这些输血有进行性多器官损伤的风险。当前对TDT的管理,包括每2-4周定期输血和每日一次铁螯合疗法,这会带来许多心理和社会后果,包括边缘化和孤立。在许多患者中,与TDT相关的合并症会导致寿命缩短。


Zynteglo一种治疗TDT的一次性基因疗法,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞回输入患者体内。临床研究数据显示,大部分患者在接受Zynteglo输注后随访2年或2年以上时间内无需输血,并表现出正常的血红蛋白水平。


在欧盟,EMA之前已授予Zynteglo治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格(PRIME)、加速审评资格。在美国,FDA之前已授予Zynteglo治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。


蓝鸟生物首席医疗官David Davidson表示,“Zynteglo治疗的目标,是使输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者能够产生足够水平的血红蛋白,使其摆脱对输血的终身依赖。CHMP对Zynteglo的积极意见,是向TDT患者提供第一种一次性基因疗法迈出的关键一步,我们期待着欧盟委员会即将作出的最终审查决定。”


罗马大学儿科教授、意大利科学健康研究所(IRCCS)耶稣圣婴儿童医院儿科血液/肿瘤和细胞基因治疗部门主任Franco Locatelli表示,“对我的许多患者来说,患有TDT意味着终生接受慢性输血、铁螯合疗法和支持疗法,以治疗贫血和其他严重并发症。这些患者及其家属所承受的负担是巨大的,超越了对他们日常生活的直接健康影响,这些生活受到TDT症状、住院和必要的慢性护理的显著影响。Zynteglo的潜在批准,为这些患者及其家庭带来了希望,有望显著改变这种疾病的进程,以及TDT患者的健康和生活质量。”

中科院生物技术产业转化平台——赛尔生物以自主研发为主,依托中国科学院广州生物医药与健康研究院,与南方干细胞库建立战略合作关系,主要从事细胞及基因技术研究及产业化开发。作为中科院产业化技术渠道建设战略的执行者和实施方,目前,公司已与国内外多家著名大型医疗机构合作,开展临床技术服务。

全资子公司“铱科基因”是国内首家提供基因治疗单基因遗传病技术服务的机构,是国内唯一能够提供基因矫正β-地中海贫血自体造血干细胞移植技术服务的平台。

电话

热线:

0531-88885826

地址

地址:

济南市高新区港兴三路济南药谷1号楼B座13层 

关于我们

赛尔生物深入开展细胞治疗和基因治疗领域技术研发转化工作,拥有符合GMP标准的千平方米转化平台,结合ISO9001质量管理体系及相关标准,进行细胞治疗技术、基因治疗技术的研发与转化。 

留言应用名称:
客户留言
描述:
验证码
济南赛尔生物科技有限公司

版权所有©2021   济南赛尔生物科技有限公司   鲁ICP备XXXXXXX