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基因治疗血友病

  • 分类:基因治疗技术
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  • 发布时间:2021-03-04 16:25
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【概要描述】血友病B (Haemophilia B,HB)是一种由于凝血因子IX (coagulation factor IX,FIX) 基因缺陷所致的严重的出血性疾病,在男性中的发病率约为1/25000。

基因治疗血友病

【概要描述】血友病B (Haemophilia B,HB)是一种由于凝血因子IX (coagulation factor IX,FIX) 基因缺陷所致的严重的出血性疾病,在男性中的发病率约为1/25000。

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血友病Haemophilia BHB)是一种由于凝血因子IX (coagulation factor IXFIX) 基因缺陷所致的严重的出血性疾病,在男性中的发病率约为1/25000。主要临床表现是自幼反复发生异常出血,出血部位为关节、肌肉、皮肤、粘膜和软组织,上消化道及泌尿系统出血也较常见,根据FIX因子的活性水平血友病B分为重型(≤1)、中间型(2%~5)、轻型(6%~40)。重型患者可因内脏及颅内出血而危及生命。

目前血友病尚无法根治,主要治疗方式是因子替代治疗。此方法可以有效纠正临床症状,但存在病毒污染( HIV HBV) 的风险以及需终身治疗的局限性。另外由于 FIX在人体内半衰期较短、纯化及重组的 F IX制品昂贵和需要反复输注等困难都使得蛋白替代疗法受到一定限制。约 23 %的重型血友病 患者由于反复输注 F IX制品而产生 F IX抑制性抗体 主要是 IgG),这也是一个难以解决的问题。

基因治疗的目标是将正常的基因导入血友病B患者体内发挥基因替代基因修复作用,纠正基因缺陷,从而使患者体内产生具有正常功能的蛋白。

对血友病B进行基因治疗优势:

首先,自从人FIX基因被成功克隆以后,人们对其基因结构及蛋白质分子结构已进行了比较透彻的研究;其次,人FIX因子的正常生理浓度较低(100 ~ 200 ng/mL),血浆中FIX浓度的稍许提高,(>1%,即10 20 ng/mL)即可起到明显的治疗效果,就能使一个重型病人变成中度型病人,而中度型病人相比重型病人发生自发性出血的危险要小得多。

再次,人FIX基因的表达不局限于某一特定的靶细胞,在许多细胞中都能产生有生物活性的FIX蛋白并将其分泌至血液循环中,且进入到血液循环的FIX的量超过正常生理浓度对机体也没有什么不良影响。此外,已具有技术上较为成熟的血友病B动物模型。

因此,利用先进的遗传学技术对其进行基因治疗较目前仅缓解出血症状的治疗方式,是一种理想的血友病B治疗策略。

HIV慢病毒可以将外源基因有效地整合到宿主染色体上,从而持久性表达,且不易诱发宿主免疫反应。造血干细胞能够再生一个完整的造血系统,使得经过基因修饰的血细胞在患者体内可以持续存在。该技术是我公司的在研项目,目前国内外以造血干细胞(PBSC)为靶细胞进行基因治疗HB的动物试验已取得成功,即将进入临床试验阶段。

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